CE BOLI TRATEAZĂ?
80+ boli tratabile cu celule stem
Transplantul cu celule stem hematopoietice recoltate din sângele cordonului ombilical a început să se folosească în practica medicală, în mod constant, încă din 1988. Se estimează că în fiecare an se fac cca 60.000 de transplanturi cu celule stem hematopoietice în întreaga lume. Conform Comitetului European pentru Transplantul de Organe – 2016, au fost efectuate peste 35.000 de transplanturi cu celule stem ombilicale.
Lista completă a bolilor tratabile cu celule stem recoltate la naștere:
Leucemii acute:
- Leucemie Acută Limfoblastică (ALL)
- Leucemie Acută Mieloblastică (AML)
- Leucemie Acută Bifenotipică
- Leucemie Acută Nediferențiată
Leucemii Cronice:
- Leucemie Cronică Mieloidă (CML)
- Leucemie Cronică Limfocitară (CLL)
- Leucemie Cronică Mieloidă Juvenilă (JCML)
- Leucemie Mielo-monocitară
- Juvenilă (JMML)
Sindroame Mielodisplazice (Mielodisplazia este numită și pre-leucemie):
- Anemie Refractară (RA)
- Anemie Refractară cu Sideroblaști Inelari (RARS)
- Anemie Refractară cu Exces de Blaști (RAEB)
- Anemie Refractară cu Exces de Blaști în Transformare (RAEB-T)
- Leucemie Cronică Mielo-monocitară (CMML)
- Limfom Hodgkin
- Limfom non-Hodgkin
- Anemie Aplastică
- Anemie Congenitală Diseritropoietică
- Anemie Fanconi (Primul transplant de sânge ombilical din lume a fost făcut în 1988 pentru Anemie Fanconi, o boală mostenită genetic)
- Hemoglobinurie Paroxistică Nocturnă (PNH)
- Aplazie Pură a Seriei Eritrocitare
- Beta-talasemie Majoră (cunoscută și ca Anemie Cooley)
- Anemia Blackfan-Diamond
- Siclemie
- Amegacariocitoza / Trombocitopenie Congenitală
- Trombastenia Glanzmann
- SCID cu Deficit de Adenozin Deaminază (ADA-SCID)
- SCID X-lincată
- SCID cu absența celulelor T și B
- SCID cu absența celulelor T și cu celule B normale
- Sindrom Omenn
- Sindrom Kostmann
- Myelocathexis
- Ataxie-Teleangiectazie
- Sindrom Limfocitar Bare
- Imunodeficiență Comună Variabilă
- Sindrom DiGeorge
- Limfohistiocitoza Hemofagocitară
- Deficiență de Adeziune Leucocitară
- Tulburări Limfoproliferative (LPD)
- Tulburare Limfoproliferativă X-lincată (cunoscută și ca Susceptibilitate la Virusul Epstein-Barr)
- Sindrom Wiskott-Aldrich
- Mielofibroza Acută
- Metaplazie Mieloidă Agnogenică (Mielofibroză)
- Policitemia Vera
- Trombocitemie Esențială
Leucemii acute:
- Leucemie Acută Limfoblastică (ALL)
- Leucemie Acută Mieloblastică (AML)
- Leucemie Acută Bifenotipică
- Leucemie Acută Nediferențiată
Leucemii Cronice:
- Leucemie Cronică Mieloidă (CML)
- Leucemie Cronică Limfocitară (CLL)
- Leucemie Cronică Mieloidă Juvenilă (JCML)
- Leucemie Mielo-monocitară
- Juvenilă (JMML)
Sindroame Mielodisplazice (Mielodisplazia este numită și pre-leucemie):
- Anemie Refractară (RA)
- Anemie Refractară cu Sideroblaști Inelari (RARS)
- Anemie Refractară cu Exces de Blaști (RAEB)
- Anemie Refractară cu Exces de Blaști în Transformare (RAEB-T)
- Leucemie Cronică Mielo-monocitară (CMML)
- Limfom Hodgkin
- Limfom non-Hodgkin
- Anemie Aplastică
- Anemie Congenitală Diseritropoietică
- Anemie Fanconi (Primul transplant de sânge ombilical din lume a fost făcut în 1988 pentru Anemie Fanconi, o boală mostenită genetic)
- Hemoglobinurie Paroxistică Nocturnă (PNH)
- Aplazie Pură a Seriei Eritrocitare
- Beta-talasemie Majoră (cunoscută și ca Anemie Cooley)
- Anemia Blackfan-Diamond
- Siclemie
- Amegacariocitoza / Trombocitopenie Congenitală
- Trombastenia Glanzmann
- SCID cu Deficit de Adenozin Deaminază (ADA-SCID)
- SCID X-lincată
- SCID cu absența celulelor T și B
- SCID cu absența celulelor T și cu celule B normale
- Sindrom Omenn
- Sindrom Kostmann
- Myelocathexis
- Ataxie-Teleangiectazie
- Sindrom Limfocitar Bare
- Imunodeficiență Comună Variabilă
- Sindrom DiGeorge
- Limfohistiocitoza Hemofagocitară
- Deficiență de Adeziune Leucocitară
- Tulburări Limfoproliferative (LPD)
- Tulburare Limfoproliferativă X-lincată (cunoscută și ca Susceptibilitate la Virusul Epstein-Barr)
- Sindrom Wiskott-Aldrich
- Mielofibroza Acută
- Metaplazie Mieloidă Agnogenică (Mielofibroză)
- Policitemia Vera
- Trombocitemie Esențială
Leucemii acute:
- Leucemie Acută Limfoblastică (ALL)
- Leucemie Acută Mieloblastică (AML)
- Leucemie Acută Bifenotipică
- Leucemie Acută Nediferențiată
Leucemii Cronice:
- Leucemie Cronică Mieloidă (CML)
- Leucemie Cronică Limfocitară (CLL)
- Leucemie Cronică Mieloidă Juvenilă (JCML)
- Leucemie Mielo-monocitară
- Juvenilă (JMML)
Sindroame Mielodisplazice (Mielodisplazia este numită și pre-leucemie):
- Anemie Refractară (RA)
- Anemie Refractară cu Sideroblaști Inelari (RARS)
- Anemie Refractară cu Exces de Blaști (RAEB)
- Anemie Refractară cu Exces de Blaști în Transformare (RAEB-T)
- Leucemie Cronică Mielo-monocitară (CMML)
- Limfom Hodgkin
- Limfom non-Hodgkin
- Anemie Aplastică
- Anemie Congenitală Diseritropoietică
- Anemie Fanconi (Primul transplant de sânge ombilical din lume a fost făcut în 1988 pentru Anemie Fanconi, o boală mostenită genetic)
- Hemoglobinurie Paroxistică Nocturnă (PNH)
- Aplazie Pură a Seriei Eritrocitare
- Beta-talasemie Majoră (cunoscută și ca Anemie Cooley)
- Anemia Blackfan-Diamond
- Siclemie
- Amegacariocitoza / Trombocitopenie Congenitală
- Trombastenia Glanzmann
- SCID cu Deficit de Adenozin Deaminază (ADA-SCID)
- SCID X-lincată
- SCID cu absența celulelor T și B
- SCID cu absența celulelor T și cu celule B normale
- Sindrom Omenn
- Sindrom Kostmann
- Myelocathexis
- Ataxie-Teleangiectazie
- Sindrom Limfocitar Bare
- Imunodeficiență Comună Variabilă
- Sindrom DiGeorge
- Limfohistiocitoza Hemofagocitară
- Deficiență de Adeziune Leucocitară
- Tulburări Limfoproliferative (LPD)
- Tulburare Limfoproliferativă X-lincată (cunoscută și ca Susceptibilitate la Virusul Epstein-Barr)
- Sindrom Wiskott-Aldrich
- Mielofibroza Acută
- Metaplazie Mieloidă Agnogenică (Mielofibroză)
- Policitemia Vera
- Trombocitemie Esențială
Tipuri de transplanturi cu celule stem
TERAPII STANDARD
Este de asemenea important sa facem distinctia dintre cele 2 modalitati de tratament:
- transplant Alogenic – pacientii primesc transplant cu celule stem recoltate de la un donator compatibil, inrudit sau neinrudit cu el
- transplant Autolog – pacientii primesc transplant cu propriile celule stem
Atunci cand parintii doneaza catre o banca publica, ofera de fapt suport parintilor din intrega lume care cauta un donator neinrudit de celule stem, pentru a fi transplantate Alogenic copilului lor, sau unui alt membru al familiei.
Cand parintii stocheaza celulele stem ombilicale intr-o banca familiala, cum este si banca noastra, ei isi asigura posibilitatea pentru copilul lor de a folosi Autolog propria proba de celule stem, sau posibilitatea ca o ruda apropiata (fratii, surorile copilului, sau chiar parintii) sa foloseasca Alogenic proba de celule stem stocata.
TERAPII ÎN STUDIU CLINIC
Pentru bolile din această categorie, transplantul cu celule stem pare a fi benefic, dar deocamdată nu a fost adoptat ca tratament standard. Pentru o parte din aceste boli, transplantul de celule stem doar încetinește progresia bolii, însă nu o vindecă. Pentru o altă parte dintre aceste boli, celulele stem pot contribui la vindecare, însă sunt necesare cercetări viitoare pentru a determina pacientul candidat perfect pentru transplant, doza optimă, metoda optimă de administrare a celulelor stem etc.
TRATAMENTE EXPERIMENTALE
Pentru bolile din această categorie, transplantul cu celule stem pare a fi benefic, dar deocamdată nu a fost adoptat ca tratament standard. Pentru o parte din aceste boli, transplantul de celule stem doar încetinește progresia bolii, însă nu o vindecă. Pentru o altă parte dintre aceste boli, celulele stem pot contribui la vindecare, însă sunt necesare cercetări viitoare pentru a determina pacientul candidat perfect pentru transplant, doza optimă, metoda optimă de administrare a celulelor stem etc.
